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• 供港深兩地政府參考的政策建議
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把握前沿機遇：機構應專注研究前沿科學領域以及仍未解決的 人民幣。 與此同時，僅有不到5%的罕見病存在有效治療方法，
重大醫學問題，例如新生傳染病（如新冠病毒病），人口老齡化常 需求缺口巨大。因此，多國政府推出支持政策，包括研發資助、
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見疾病（如阿茲海默症），罕見病（如白化病）等重大問題，表觀 優先審批、 稅收減免等，以推動罕見病藥物的研發。如果機構以
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遺傳學（epigenetics） 等新興學科，以及新一代生物檢測技術、 罕見病為重點領域之一，應能有效吸引在罕見病領域領先的跨國
新一代基因操作技術、合成生物技術等顛覆性技術。 龍頭生物醫藥企業入駐河套，推動將機構的前沿科研成果落地
商品化，加速形成區內生物科技產業集群。這個模式在其他前沿
以罕見病為例（見圖16），研究估計市場規模龐大，2030年，全球
領域或學科也能實現類似的效果。
市場將達到約1,940億美元，而中國市場將達到600-900億元
圖16 大型生物科技研究機構助力發展產業集群（以罕見病為例）
新興技術 發展機遇
市場龐大 缺口明顯 政策支持 加快審批
�,���億
美元 大型生物科技研究機構
《臨床急需
前沿科研 吸引企業
�~�% 成果商品化 進駐河套 境外新藥名單》
跨國龍頭生物醫藥企業
���~���億元
人民幣 例如：渤健（Biogen）、葛蘭素史克（GSK）
涉及多款罕見病用藥
資料來源：波士頓諮詢
50 表觀遺傳學專注研究生物表徵及疾病與基因的關係，協助預測基因缺陷可能造成的影響，以針對性地預防及治療。
51 波士頓諮詢數據顯示，2020年，全球前20的生物製藥公司在罕見病領域的累計交易額達2,180億美元。傳統龍頭藥企積極收購罕見病企業：2018年，武田製藥收購罕見病巨頭夏爾，賽諾
菲收購血友病藥物製造商Bioverativ，諾華收購基因療法生物技術公司AveXis；2019年，羅氏收購基因治療先驅Spark Therapeutics；2020年12月，阿斯利康收購罕見病巨頭亞力兄製藥。
52 根據《臨床急需境外新藥審評審批工作程序》，對於列入臨床急需境外新藥名單的品種，國家藥監局藥品審評中心建立專門通道，罕見病藥品在受理後三個月內完成技術審評，其他境外新
藥在受理後六個月內完成技術審評。
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