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• 供港深两地政府参考的政策建议
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把握前沿机遇：机构应专注研究前沿科学领域以及仍未解决的重大 人民币。 与此同时，仅有不到5%的罕见病存在有效治疗方法，
医学问题，例如新生传染病（如新冠病毒病），人口老龄化常见疾病 需求缺口巨大。因此，多国政府推出支持政策，包括研发资助、
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（如阿尔茨海默病），罕见病（如白化病）等重大问题，表观遗传学 优先审批、 税收减免等，以推动罕见病药物的研发。如果机构以
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（epigenetics） 等新兴学科，以及新一代生物检测技术、新一代 罕见病为重点领域之一，应能有效吸引在罕见病领域领先的跨国
基因操作技术、合成生物技术等颠覆性技术。 龙头生物医药企业入驻河套，推动将机构的前沿科研成果落地商品
化，加速形成区内生物科技产业集群。这个模式在其他前沿领域或
以罕见病为例（见图16），研究估计市场规模庞大，2030年，全球
学科也能实现类似的效果。
市场将达到约1,940亿美元，而中国市场将达到600-900亿元

图16 大型生物科技研究机构助力发展产业集群（以罕见病为例）

新兴技术 发展机遇
市场庞大 缺口明显 政策支持 加快审批

�,���亿
美元 大型生物科技研究机构
《临床急需
前沿科研 吸引企业
�~�% 成果商品化 进驻河套 境外新药名单》
跨国龙头生物医药企业
���~���亿元
人民币 例如：渤健（Biogen）、葛兰素史克（GSK）
涉及多款罕见病用药

资料来源：波士顿咨询
50 表观遗传学专注研究生物表征及疾病与基因的关系，协助预测基因缺陷可能造成的影响，以针对性地预防及治疗。
51 波士顿咨询数据显示，2020年，全球前20的生物制药公司在罕见病领域的累计交易额达2,180亿美元。传统龙头药企积极收购罕见病企业：2018年，武田制药收购罕见病巨头夏尔，赛诺
菲收购血友病药物制造商Bioverativ，诺华收购基因疗法生物技术公司AveXis；2019年，罗氏收购基因治疗先驱Spark Therapeutics；2020年12月，阿斯利康收购罕见病巨头亚力兄制药。
52 根据《临床急需境外新药审评审批工作程序》，对于列入临床急需境外新药名单的品种，国家药监局药品审评中心建立专门通道，罕见病药品在受理后三个月内完成技术审评，其他境外新
药在受理后六个月内完成技术审评。
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